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轉化醫學的提出源于當年NIH迫于來自社會的壓力。20世紀末NIH每年的研究經費高達200多億美元，但美國人卻在追問，發明了那么多的新技術，積累了那么多新的知識，發表了那么多的高水平論文，為什么人們的健康狀況并沒有得到顯著改善。由此，NIH提出了轉化醫學的概念，旨在讓基礎知識向臨床治療轉化，促進健康水平的提升。
轉化醫學的主要目的就是要打破基礎醫學與藥物研發、臨床及公共衛生之間的固有屏障，在其間建立起直接關聯；從實驗室到病床，把基礎研究獲得的知識成果快速轉化為臨床和公共衛生方面的防治新方法。轉化醫學致力于彌補基礎實驗研發與臨床和公共衛生應用之間的鴻溝，為開發新藥品、研究新的治療方法開辟出了一條具有革命性意義的新途徑。轉化醫學是“從實驗臺到臨床”的一個連續、雙向、開放的研究過程。
轉化醫學是一個致力于克服基礎研究與臨床和公共衛生應用嚴重失衡的醫學發展的新模式，其核心是在從事基礎醫學發現的研究者和了解患者需求的醫生、以及衛生工作者之間建立起有效的聯系，特別集中在分子基礎醫學研究向較有效和較合適的疾病預防診斷、治療和預防模式的轉化。